本以为是“调皮注意力不集中”，却突然开始走路摔跤、大小便失禁……男孩确诊一种可致瘫痪失明的罕见病！
肾上腺脑白质营养不良（ALD）是罕见遗传代谢病，X 连锁隐性遗传为主，累及脑、肾上腺等，需结合 VLCFA、MRI 及基因检测诊断，治疗手段有限。
MedSci原创 - 肾上腺脑白质营养不良，遗传模式 - 2025-07-16
【JITC】CD19 CAR-T治疗B-ALL失败后CD22 CAR-T治疗有效
学者开展研究，评估了一种新型全人源化CD22/4-1BB CAR-T细胞构建物CART22-65s，在儿童和成人B-ALL患者中进行了平行I期研究。
聊聊血液 - B-ALL，CD19 CAR-T - 2025-07-16
Nat Med：北京大学鲁智豪研究发现BL-B01D1治疗转移性食管鳞癌疗效显著且安全可控
该研究展示了 BL-B01D1 在 82 例既往接受过 ESCC 治疗的患者中进行的 I 期临床研究的安全性和有效性数据。
iNature - 食管鳞状细胞癌，BL-B01D1 - 2025-07-16
J Intern Med：戈谢病临床表现、发病机理、诊断手段、治疗方案及预后情况的最新进展与未来展望
本文系统总结了戈谢病在临床表现、分子机理、诊疗与治疗方面的最新进展，强调了疾病的异质性和复杂性。
MedSci原创 - 综述，戈谢病，罕见病 - 2025-07-16
Critical Care | 低心脏指数、静脉氧饱和度和pCO2差值：识别心源性休克患者中机械循环支持疗效新指标
本研究揭示了传统低血压标准识别心源性休克患者存在的不确定性，强调了结合低心脏指数、低SvO₂及高pCO₂ gap等更为具体的血流动力学与代谢参数对于风险分层和治疗指导的重要性。
MedSci原创 - 心源性休克，心脏指数，静脉氧饱和度 - 2025-07-16
【Leukemia】MDS/MPN重叠综合征的诊断和治疗
《Leukemia》近日发表了关于MDS/MPN重叠综合征诊断和治疗的实用指导，并介绍了专门设计的新型治疗方法。
聊聊血液 - MDS/MPN - 2025-07-16
Chinese Medicine：揭秘针刺止痛新机制——TRPV1通道调控肌肉细胞ATP代谢
本文通过深入蛋白组学联用方法及动物遗传学手段，明确了针刺治疗机制的关键节点和主要组织层次，为传统针灸疗法现代化提供了实证基础，同时为靶向TRPV1通路的疼痛干预开辟新方向。
MedSci原创 - 针刺，ST36 - 2025-07-16
JACC-BTS 武汉协和医院程翔教授团队揭示循环单核细胞“训练免疫”是冠心病残余炎症风险的重要驱动因素
这项研究发现单核细胞训练免疫的适应性异常可能是导致UA患者炎症风险升高的重要因素。
论道心血管 - 冠心病，循环单核细胞 - 2025-07-15
EJPC：血压与动脉硬化的性别差异，中年血压升高对女性动脉僵硬的长期影响
通过对血压分级与动脉硬化的长期关联进行性别分层分析，首次系统评估了早期中年血压升高对晚年动脉病变的性别影响。
MedSci原创 - 高血压，动脉硬化 - 2025-07-15
EJPC：高敏C反应蛋白在年龄相关血管功能障碍中的中介作用
本研究创新地揭示了hsCRP作为慢性低度系统性炎症标志，部分中介并可能因果贡献于年龄相关的血管功能损伤，尤其是动脉僵硬（PWV）方面的血管老化。
MedSci原创 - 高敏C反应蛋白，年龄相关血管功能障碍 - 2025-07-15
单次用药，甘油三酯降低近70%！《自然-医学》：新药强效降低多种致动脉硬化的血脂指标
1 期试验显示，单克隆抗体 LY3475766 靶向 ANGPTL3/8 复合物，单次给药可显著降低多种致动脉粥样硬化脂蛋白，升高 HDL-C，安全性良好。
医学新视点 - 高脂血症，LY3475766 - 2025-07-15
多发性骨髓瘤的新兴免疫治疗靶点一览
多发性骨髓瘤治疗面临抗原逃逸等挑战，新免疫靶点如 CD70、CCR1 等具高肿瘤特异性，相关疗法在临床前或早期研究中显潜力。
聊聊血液 - 多发性骨髓瘤，免疫治疗 - 2025-07-15
Ann Intern Med：BMI分层结合腰围阈值，绝经后女性死亡风险预测的新突破
这项研究基于超过13万54-79岁绝经后女性的长期前瞻队列数据，系统评估了在BMI分层基础上引入BMI特异性腰围阈值对全因死亡风险预测的改善效果。
MedSci原创 - 肥胖，体重指数，腰围 - 2025-07-15
JEV：天津医科大学岳丹等团队发现PDCD10调节囊泡运输并促进透明细胞肾细胞癌的进展
该研究强调了程序性细胞死亡蛋白 10(PDCD10) 作为ccRCC中囊泡运输调控因子的重要性，以及开发新型抗癌疗法的潜在靶点。
iNature - 透明细胞肾细胞癌，囊泡运输 - 2025-07-15
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