最新Nature：CAR-T细胞疗法——为多发性骨髓瘤患者带来新希望

在癌症治疗领域，免疫疗法一直是备受瞩目的前沿技术。最近，一项关于CAR-T细胞疗法治疗多发性骨髓瘤的临床试验取得了令人瞩目的成果，为这种常见血液癌症的治疗带来了新的曙光。

来自伦敦的癌症研究所的Sarah Bird和Charlotte Pawlyn撰写了一份CAR-T细胞免疫疗法治疗多发性骨髓瘤（myeloma）的临床试验报告，核心内容聚焦于CAR-T细胞疗法在治疗多发性骨髓瘤中的有效性、长期疗效以及未来治疗方向。相关内容以“Effective immunotherapy for a blood cancer”为题发表在《Nature》的News & views上。

一、什么是多发性骨髓瘤？

多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤。它会导致贫血、感染、骨折和肾功能衰竭等一系列严重问题。尽管在过去20年里，治疗选择有所增加，但复发后每次缓解期通常会缩短，给患者带来了巨大的痛苦。

二、CAR-T细胞疗法的突破

CAR-T细胞疗法是一种创新的免疫疗法，通过改造患者自身的T细胞，使其表达能够与癌细胞表面特定蛋白结合的嵌合抗原受体（CAR），从而攻击癌细胞。这种疗法在治疗某些血液癌症方面已经取得了显著的成果。

最近，一项发表在《临床肿瘤学杂志》上的研究，报告了CAR-T疗法（cilta-cel）治疗多发性骨髓瘤的长期疗效。这项Ib/II期临床试验的数据显示，三分之一的患者在五年后仍无疾病进展，这是一个非常出色的结果，尤其是对于通常预后较差的患者。

三、临床试验的成果

在这项试验中，共有97名患者接受了cilta-cel治疗。在数据截止时（2025年2月，中位随访时间为61个月），32名（33%）患者在CAR-T细胞输注后无需进一步治疗即可存活且无疾病进展。12名患者接受了更深入的检测，包括连续微小残留病（MRD）评估和正电子发射断层扫描-计算机断层扫描（PET/CT）成像，所有12名患者均被归类为MRD阴性，表明治疗效果显著。

图1 一种血液癌症的免疫疗法临床试验结果

这些数据不仅证明了CAR-T细胞疗法在治疗多发性骨髓瘤方面的有效性，还为未来的治疗策略提供了重要的参考。

四、未来展望

尽管CAR-T细胞疗法在治疗多发性骨髓瘤方面取得了显著的成果，但仍面临一些挑战。例如，个体化定制的物流和成本问题，以及治疗相关的副作用。然而，研究人员正在不断探索新的方法，以降低成本、提高疗效，并减少副作用。

此外，将CAR-T细胞疗法更早地应用于治疗路径中，可能会带来更好的长期效果。目前正在进行的临床试验也在评估cilta-cel在新诊断的多发性骨髓瘤患者中的应用，这为更多患者带来了治愈的希望。

【全文总结】

CAR-T细胞疗法在治疗多发性骨髓瘤方面取得了重大突破。一项Ib/II期临床试验显示，接受CAR-T疗法（cilta-cel）的患者中，33%在五年后仍无疾病进展，且12名接受深入检测的患者均被归类为微小残留病（MRD）阴性，表明治疗效果显著。尽管CAR-T细胞疗法面临个体化定制的物流和成本问题以及治疗相关副作用，但其长期疗效和潜在的治愈能力为多发性骨髓瘤患者带来了新的希望。未来的研究将探索更早应用CAR-T疗法以进一步提高疗效，并优化治疗策略以降低成本和减少副作用。

原文链接：

https://www.nature.com/articles/d41586-025-02592-w