系统性淀粉样变性的支持治疗：国际淀粉样变性学会威廉亚洲博彩公司
该威廉亚洲博彩公司 涵盖心脏、肾脏、周围神经病变、中枢神经系统、自主神经病变、胃肠道、凝血和出血、营养和血液学等八个领域的支持治疗建议。总结如下，具体内容可参考全文。
聊聊血液 - 支持治疗，系统性淀粉样变性 - 2025-04-20
JAMA neuro：Patisiran 治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病的五年结果
这些结果强调了开始 hATTR 早期治疗的重要性以及 RNAi 疗法在医学中的潜力。
MedSci原创 - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2025-01-19
核酸药物的研究前沿和挑战
核酸药物（NAD）是新兴基因治疗药物，具潜力。本文介绍其发展历程、分类及治疗机制，探讨药代动力学、免疫原性等开发挑战，前景光明但仍需研究。
小药说药 - 核酸药物，治疗机制 - 2025-01-13
Nature Biotechnology：淀粉样蛋白沉积为何如此难治，研究人员找到了哪些突破？
文章深入探讨了淀粉样蛋白的形成机制及其潜在的治疗策略。
生物探索 - 淀粉样蛋白，淀粉样蛋白沉积 - 2024-11-15
mRNA疫苗：癌症免疫治疗新时代的曙光
介绍 mRNA 癌症疫苗的制备策略、递送系统、免疫作用及临床开发，强调其优势和发展前景，为癌症免疫治疗带来新希望。
小药说药 - 递送系统，mRNA癌症疫苗，制备策略 - 2024-10-03
Adv Sci：南京医科大学顾爱华/同济大学蒋兆彦合作构建siRNA/CS-PLGA纳米颗粒系统降低肠道脂质摄取并缓解肥胖
该研究发现肠道特异性SOAT2敲除(Soat2I-KO)小鼠能够防止由于肠道脂质吸收减少而导致的饮食诱导性肥胖的发展。
iNature - 肥胖，siRNA/CS-PLGA纳米颗粒系统 - 2024-09-23
NEJM：转甲状腺素型心脏淀粉样变性患者Patisiran治疗疗效分析
在这项试验中，在12个月的时间内给予Patisiran导致ATTR心脏淀粉样变性患者的功能得以保留。
MedSci原创 - Patisiran，转甲状腺素型心脏淀粉样变性 - 2023-10-26
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25
自身免疫和炎症性疾病的新治疗策略
这些新的治疗策略中的大多数仍在临床前和临床中进行评估，但它们已经在未来改善IMID患者方面展现出良好的前景。
小药说药 - 自身免疫病，炎症性疾病 - 2023-06-07
ATTR-CA要早期识别，及时治疗
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）属浸润性心肌病，是一种罕见、致死性疾病。转甲状腺素蛋白（TTR）是由肝脏合成，在血中转运甲状腺素和视黄醇结合蛋白-维生素A复合物的生理蛋白。
心希望快迅 - 心电图，超声心动图，心脏磁共振成像 - 2023-02-10
基于脂质纳米颗粒基因药物的前景
2018年，FDA首次批准了一种基于脂质纳米颗粒（LNPs）的基因药物——siRNA patisiran（Onpattro；Alnylam），用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变引起的多发性神经病。
小药说药 - 纳米颗粒，基因药物 - 2023-01-18
williamhill asia 盘点：FDA在2022年度批准的创新药（上）
2022年即将结束，截至今年12月30日，美国FDA的药物评估和研究中心（CDER）已经批准了37款创新药。FDA的生物制品评估和研究中心（CBER）也批准了至少15项生物制品许可申请（BLA）。虽然
MedSci原创 - FDA，创新药物，创新药 - 2023-01-01
FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型，Alnylam的RNAi帝国再下一城！
近日，FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症，通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型（又称Ph1）这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果，见：NE
会会药咖 - FDA，RNAi药物，Lumasiran，原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
患者肝脏中 Z-AAT 降低幅度中位数达83%，且肝脏健康相关生物标志物得到了显著且持续改善，高剂量组（200mg）的12位患者中有7人观察到肝脏纤维化消退。
“生物世界”公众号 - RNA疗法，遗传性肝病 - 2022-06-30
Nature：诺奖级mRNA疫苗发展史中，数百位研究人员谁是最重要的贡献者？
mRNA 疫苗巨大潜力的背后，是数百名研究人员 30 多年的工作成果积累。随着今年诺奖揭晓时刻即将到来，尽管 mRNA 技术能否在今年获奖尚不可知，但对于 mRNA 先驱的讨论已经十分广泛。
网络 - mRNA疫苗 - 2021-09-25
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